Huntington- Research Tool entwickelt mit Stammzellen
New " Krankheit in einer Schale " Modell bietet Schritt vorwärts im Verständnis tödliche Erbkrankheit und Möglichkeiten, Therapien für sie zu testen
Cedars-Sinai Wissenschaftler mit Fachkollegen in aller Welt im Einsatz von Stammzellen , um ein Labormodell für die Entwicklung beigetreten Huntington -Krankheit , So dass die Forscher zum ersten Mal direkt auf menschliche Zellen potenziellen Behandlungen für diese tödliche testen Erbkrankheit .
Wie in einem Artikel veröffentlicht am 28. Juni über die Cell Stem Cell Website erklärt und für den Druck in der 3. August Ausgabe der Zeitschrift geplant , nahmen die Wissenschaftler an der Cedars-Sinai Regenerative Medizin Institut und der Universität von Wisconsin Hautzellen von Patienten mit der Huntington-Krankheit und neu programmiert sie in leistungsfähige Stammzellen; Diese wurden dann in die Zellen des Nervensystems von der Krankheit betroffen gemacht . Sieben Labors auf der ganzen Welt zusammengearbeitet , um die Zellen zu demonstrieren hatte Markenzeichen der Huntington .
" Krankheit in einer Schale " Die dies Huntington wird uns zum ersten Mal , um Therapien für menschliche Huntington-Krankheit Neuronen testen ermöglichen ", sagte Clive Svendsen , PhD, Direktor des Cedars-Sinai Regenerative Medizin Institut und ein leitender Autor der Studie . " Neben der Steigerung der unser Verständnis der Erkrankung und bietet einen neuen Weg zur Identifizierung von Behandlungen ist diese Studie bemerkenswert, weil der umfangreichen Interaktionen zwischen einer großen Gruppe von Wissenschaftlern an der Entwicklung dieses Modells ausgerichtet. Es ist eine neue Art der bahnbrechende Wissenschaft. "
Disease iPSC Consortium Die Huntington vereint einige der weltweit führenden Wissenschaftler, die an dieser Krankheit. Cedars-Sinai Forscher nahmen Hautzellen aus einer mehrere Huntington-Patienten , darunter ein sechs -jährige mit einer schweren juvenilen Form der Krankheit . Sie umprogrammiert genetisch diese Gewebe in pluripotenten Stammzellen, die in jeder Art von Zelle im Körper hergestellt werden kann. Die Zelllinien wurden von den Wissenschaftlern am Cedars-Sinai Querneigung und von allen Mitgliedern des Konsortiums für die Unterschiede, die zu der Krankheit geführt haben, kann die Lupe genommen. Diese Zelllinien sind nun eine wichtige Ressource für die Huntington- Forscher und zur Verfügung gestellt wurden über ein National Institutes of Health finanzierte Repository Coriell Institut für medizinische Forschung in New Jersey gefertigt.
Chorea Huntington , der Öffentlichkeit bekannt, zum Beispiel , als die Ursache der Folksänger Woody Guthrie Tod trifft in der Regel Patienten in der Lebensmitte . Es bewirkt, dass ruckartige , zuckenden Bewegungen , Verlust von Muskelkontrolle , psychische Störungen und Demenz ; die Krankheit letztendlich tödlich. In seltenen , schweren Fällen , wird die Störung in der Kindheit.
Forscher glauben, dass die Huntington- Ergebnisse aus einer Mutation in dem Gen huntintin , was zur Produktion eines abnormalen Proteinen und letztlich zum Zelltod in bestimmten Bereichen des Gehirns, die Bewegungen und Kognition steuern. Es gibt keine Heilung für die Huntington- , noch Therapien zu ihr Fortschreiten verlangsamen.
Das Konsortium zeigte Huntington- Zelle Defizite oder wie sie unterscheiden sich von normalen Zellen, einschließlich , dass sie weniger wahrscheinlich, den Anbau in der Petrischale zu überleben. Wissenschaftler versucht Vorenthaltung von einem rund normalen Zellen vorhanden Wachstumsfaktor oder " Belastung " waren, und fanden , dass die Huntington- Neuronen noch schneller starben.
"Es war toll , dass diese Eigenschaften wurden nicht nur im Labor , sondern von allen Mitgliedern des Konsortiums mit verschiedenen Techniken gesehen", sagte Virginia Mattis , ein Post-Doc- Wissenschaftler am Cedars-Sinai Regenerative Medizin Institut und einer der Hauptautoren der Studie. "Es war sehr beruhigend und den Wert dieser Studie deutlich stärkt . "
Das neue Modell wird die Grundlage für eine neue Runde von Experimenten , die das Konsortium durch eine neue Zuschuss von der NIH und dem California Institute für Regenerative Medizin finanziert.
Des Cedars-Sinai Regenerative Medizin -Institut hat ein starkes Engagement in Projekte wie dieses Huntington- Studie, in der Stammzellforschung hilft, das Verständnis von Krankheiten und eröffnen neue und innovative Methoden zu fördern , um Behandlungen und Kuren zu identifizieren gemacht . Das Institut hat eine induzierte pluripotente Stammzelle Core Facility entwickelt und rekrutiert Fakultät in diesem aufstrebenden Gebiet der regenerativen Medizin Forschung.
"Endlich haben wir eine menschliche Zelle Modell für diese tragische Krankheit, die ein leistungsfähiges neues Werkzeug bei der Identifizierung von Behandlungsmöglichkeiten für diese Patienten sein wird ", sagte Shlomo Melmed , MD, Dekan der Medizinischen Fakultät am Cedars-Sinai und dem Helena A. und Philip E. Hixon Lehrstuhl für Investigative Medizin . " Diese Entwicklung ist ein überzeugendes Beispiel dafür, wie wichtig iPS-Zellen sind für die Förderung unseres Verständnisses und zur Behandlung von Krankheiten , die derzeit nicht behandelbar sind . "
Das Konsortium umfasst : Cedars-Sinai Medical Center ; Johns Hopkins University School of Medicine in Baltimore ; University of California, Irvine , University of Wisconsin School of Medicine ; Massachusetts General Hospital , Harvard Medical School ; University of California, San Francisco ; Cardiff University ; Universita degli Studi di Milano ; und CHDI Foundation.