Gehirn-Zellen abgeleitet von Hautzellen für die Huntington- Forschung
Laut einer Studie in der Fachzeitschrift Cell Stem Cell Forscher haben erfolgreich Neuronen , die die Effekte der Huntington-Krankheit (HD) durch die Verwendung von Stammzellen aus Hautzellen abgeleitet aufweisen .
Derzeit gibt es keine Heilung für die Erkrankung und keine Behandlungen verfügbar sind. Diese Ergebnisse eröffnen die Möglichkeit der Prüfung Behandlungen für die tödliche Erkrankung in einer Petrischale .
Die Studie ist die Arbeit der Krankheit iPSC Consortium eines Huntington , darunter Forscher von der Johns Hopkins University School of Medicine in Baltimore, Cedars-Sinai Medical Center in Los Angeles , und der University of California , Irvine, und sechs anderen Gruppen.
Huntington -Krankheit ist eine vererbte , tödliche neurodegenerative Erkrankung . Das Einsetzen der HD Regel tritt während der Lebensmitte , es kann aber auch in der Kindheit zu schlagen - wie in den Patienten, der das Material für die Zellen, die in dieser Studie erzeugten gespendet. Die Krankheit verursacht ruckartig, zucken artigen Bewegungen , das Fehlen von Muskelkontrolle , psychische Störungen und Demenz Und schließlich zum Tod .
Christopher A. Ross , MD, Ph.D. , Professor für Psychiatrie und Verhaltenswissenschaften , Neurologie, Pharmakologie und Neurowissenschaften an der Johns Hopkins University School of Medicine und einer der führenden Forscher der Studie, erklärt :
" Mit diesen Zellen wird uns erlauben, für die Therapie in einer Weise zu screenen , die wir in der Huntington-Krankheit nicht in der Lage gewesen, vor . Zum ersten Mal werden wir in der Lage zu untersuchen, wie Medikamente wirken auf die menschliche HD Neuronen und hoffentlich nehmen sie ihre Erkenntnisse direkt in die Klinik. "
Das Team testen derzeit kleine Moleküle für die Fähigkeit, HP iPSC Degeneration zu blockieren. Nach Ansicht der Forscher könnten diese Moleküle potenziell neuer Arzneimittel für die Huntington-Krankheit zu entwickeln.
Ferner die Teams Fähigkeit, " HD in einer Schale " erstellen kann auch Auswirkungen auf ähnliche Forschungs bei anderen Erkrankungen wie Parkinson und Alzheimer.
In der Studie, nahm das Team eine Hautbiopsie aus einem 7 - jährigen Patienten mit sehr frühen Beginn der schweren HD . Im Labor von Hongjun Lied , Ph.D. , Professor an der Johns Hopkins ' Institut für Zelltechniken wurden die Hautzellen in Kultur gezüchtet und dann in pluripotente Stammzellen erzeugt. Außerdem ist eine zweite Zelllinie wurde auf die gleiche Weise in Dr. Ross Labor aus durch eine Person ohne HD.Simultaneously erstellt wurden andere HD und Kontrolle iPS -Zelllinien als Teil der NINDS erzeugt finanziert HD iPS-Zellen -Konsortium.
Mehr als drei Monate , konvertiert die Forscher die Zellen in generischen Neuronen und dann in mittelgroßen Projektionsneuronen . Das Team entdeckte , dass die mittelgroßen Projektionsneuronen sie erstellt zeigte schnelle Degeneration ohne umfangreiche Unterstützung von Nährstoffen. Kontrollzellliniendagegen zeigten keine Degeneration.
Ross, Direktor des Baltimore Chorea Huntington Center, sagte :
"Diese HD -Zellen handelte so, wie wir gehofft hatten . Sie werden nie in der Lage, ein Modell in einer Schale eines Menschen neurodegenerative Erkrankung wie diese zu erhalten . Nun , sie haben wir da, wo wir wirklich zu studieren und zu manipulieren , und versuchen, Heilung sie von dieser schrecklichen Krankheit . Die Tatsache, dass wir in der Lage , dies zu tun uns noch erstaunt . "
Eine Variation der Huntingtin -Gen ( HTT ) ist verantwortlich für die von HD beschädigt verursacht . Diese Mutation führt zu der Produktion eines abnormalen und toxische Version des Huntingtin- Proteins. Nach Angaben der Forscher , die Schaffung von " HD in einer Schale " ist der beste Weg, um herauszufinden, warum mittelgroßen Projektionsneuronen anfällig für Zell sind Stress und Degeneration und zu helfen, einen Weg finden, HD verhindern voran.
Die anderen Mitglieder des Forschungskonsortiums gehören die University of Wisconsin School of Medicine, Massachusetts General Hospital und der Harvard Medical School , der University of California, San Francisco, Cardiff University der Università degli Studi diMilano und CHDI Foundation.
Die Studie wurde von einem American Recovery and Reinvestment Act ( ARRA ) Zuschuss (RC2 - NS069422 ) von den National Institutes of Health Nationalen Institut für Neurologische Erkrankungen und Schlaganfall und einen Zuschuss von der CHDI Foundation, Inc. unterstützt
Geschrieben von Grace Rattue