Eine innovative therapeutische Strategie für die Verringerung der Mengen toxischer Proteinfragmente mit zugehörigem Huntington -Krankheit verwendet einen neuen Ansatz Exon-Skipping , das krankheitsverursachende Komponente des essentielles Protein zu entfernen, Huntingtin genannt . Proof of Concept mit Antisense-Oligonukleotiden zu " überspringen " die spezifische Exon in einem Mausmodell der Huntington-Krankheit wird in einem Artikel in Nukleinsäure Therapeutics, ein Peer -Review-Zeitschrift von Mary Ann Liebert , Inc., Herausgeber wiesen. Der Artikel mit dem Teil eines besonderen Schwerpunkt Thema auf Exon-Skipping ist kostenlos auf der Nukleinsäure Therapeutics Website.
Melvin Evers, et al., Leiden University Medical Center , Niederlande , beschreiben die erfolgreiche Verwendung von Antisense-Oligonukleotide , die mutierte Exon , die Huntington-Krankheit verursacht in dem Artikel "Prävention Bildung toxischer N-terminalen Huntingtin -Fragmenten durch Antisense-Oligonukleotid -vermittelte Protein zielen Änderung . "
" Kein Bereich der therapeutischen Entwicklung bewegt sich schneller , mit mehr bevorstehenden klinischen Übersetzung als die Nukleinsäure den Indikationsfeldern Zentrales Nervensystem Bedingungen ", sagt Chefredakteur Graham C. Parker , PhD, der Straßenbahnfahrer und Ann Adams Abteilung für Pädiatrie , Wayne State University School of Medicine , Kinderkrankenhaus von Michigan, Detroit, MI . " Die neuartige therapeutische Strategie in Evers et al beschrieben. Gibt uns ein Proof of Concept , wie ein zuvor hartnäckigen Zustand kann durch Modifizierung statt Entfernen der toxischen Proteins behandelt werden. "
Die Sonderausgabe enthält auch die Übersichtsartikel " Eine Stoff Ansicht von Oligonukleotiden für Exon-Skipping und verwandte Drug Applications " von Peter Jarver , Liz O'Donovan und Michael Gait, Medical Research Council , Cambridge, UK Die Autoren untersuchen die komplexe Chemie und Design der Antisense-Oligonukleotide für Exon-Skipping und Fortschritte bei der Entwicklung neuer Chemikalien , um ihre Stabilität und Binde verbessern.
Annemieke Aartsma -Rus , PhD, Leiden University Medical Center , Gast -Editor der Ausgabe, der betont, dass die Wissenschaftler, Kliniker , Patienten , Behörden und Arzneimittelhersteller eng zusammenarbeiten , um Exon-Skipping- Therapie , die derzeit in klinischen Studien für die Entwicklung sind neuromuskuläre Erkrankungen wie Duchenne Muskeldystrophie und Spinale Muskelatrophie . Diese komplexen Medikamenten und die anspruchsvolle Krankheiten sie zielen erfordern eine gemeinsame Anstrengung , stellt sie in ihrem Editorial " Antisense -vermittelte Exon-Skipping : . Networking zu treffen , um Chancen und Herausforderungen zu meistern "