Eine gezielte GeninstrategieBlöcke Herstellung des dysfunktionalen Huntingtin ( Htt ) -Protein , die Ursache Huntington -Krankheit , Ein fataler , vererbte neurodegenerative Erkrankung. Die Wirksamkeit dieser RNA- Interferenz (RNAi) Ansatz bei der Verringerung der Mengen an mutanten Htt -Protein und die Krankheitssymptome in einem Mausmodell der Krankheit ist in Human Gene Therapy , einer Fachzeitschrift von Mary Ann Liebert , Inc., Herausgeber beschrieben . Der Artikel ist kostenlos verfügbar auf der Human Gene Therapy Website.
Lisa Stanek und Koautoren von Genzyme ( Framingham, MA ) verwendet ein Adeno-assoziierte virale (AAV) Vektor zu liefern, eine zielgerichtete Nukleinsäuresequenz genannt small interfering RNA (siRNA ) in die Zellen des betroffenen Mäusen. Die siRNA bindet selektiv an das mutierte Gen , Sperrung krankheitsverursachenden Htt Produktion. Die vorliegenden Daten, die Autoren die Möglichkeit, den therapeutischen RNAi in die Zellen Verhaltensdefizite in den Mäusen ohne dass es zu spürbaren Neurotoxizität von Adeno-assoziierten Virus -vermittelte RNA-Interferenz zu liefern , mutierte Htt Spiegel zu senken und Schlag , in ihrem Artikel " Silencing mutiertem Huntingtin Verbessert Krankheitserscheinungen im YAC128 Maus-Modell der Huntington-Krankheit . "
" Die Genzyme Konzern nutzt state-of- the-Art- Delivery-Technologie und ein Gen-Silencing Ansatz vielversprechende präklinische Daten für die Huntington-Krankheit zu generieren ", sagt James M. Wilson, MD, PhD, Editor-in- Chief of Human Gene Therapy , und Direktor des Gentherapie -Programm , Abteilung für Pathologie und Labormedizin , Universität von Pennsylvania Perelman School of Medicine, Philadelphia.