In einer kleinen Versuchs haben Forscher erfolgreich Gentherapie verwendet , um das Immunsystem von 12 Patienten mit einer HIV -Infektion zu erhöhen , um zu widerstehen. Sie entfernten die Patienten " weißen Blutkörperchen , um ein Gen in sie zu bearbeiten , dann infundiert sie zurück in den Patienten. Einige der Patienten, die Viruslast reduziert zeigten, wurden aus HIV-Medikamente komplett .
In der Tat, einer der Patienten zeigten keine nachweisbare Spur HIV überhaupt nach der Therapie . Die Forscher, die ihre Phase -I-Studie im New England Journal of Medicine berichten, glauben, ihrer ist das erste veröffentlichte Bericht über mit Gen Bearbeitung beim Menschen.
Weitere Teammitglieder waren Forscher von der University of Pennsylvania ( Penn ) , PA, Albert Einstein College of Medicine, Bronx, NY , und Sangamo BioSciences, Richmond , CA, der Firma, die das Gen Bearbeitungstechnik entwickelt.
Carl H. Juni Senior-Autor der Studie und Professor an Penns Perelman School of Medicine, sagt :
"Diese Studie zeigt , dass wir sicher und effektiv zu konstruieren ein HIV patienteneigenen T-Zellen , um eine natürlich vorkommende Resistenz gegen das Virus zu imitieren , ziehen diese veränderten Zellen , haben sie in den Körper bestehen bleiben, und möglicherweise zu halten Viruslast in Schach ohne den Einsatz von Drogen. "
Er sagt, die Ergebnisse verstärken ihre Überzeugung, dass die Bearbeitung T-Zellen ist der Schlüssel , um die Notwendigkeit für das lebenslange antiretroviralen Medikamenten ( ADTs ) . Es könnte sogar zu einer " funktionellen kurative Ansätze zur HIV / AIDS, " fügt er hinzu. Eine funktionelle Heilung bedeutet, es gibt keine nachweisbaren Spuren der Krankheit bei den Patienten.
Das Gen Editierverfahren sie verwendet wird als " Zinkfinger- Nuclease ( ZFN ) " - eine Art molekulare Schere .
Sie verwendeten ZFN um ein Gen namens CCR5 in immune T-Zellen , um sie wie eine Mutation, die in 1 % der Bevölkerung auftritt machen zu bearbeiten. Menschen mit der Mutation namens CCR5 -delta- 32, sind von Natur aus resistent gegen HIV . Die Mutation blockiert effektiv den Weg der Virus Immunzellen eindringt.
Für die Studie, infundiert das Team patienteneigenen modifizierten T-Zellen wieder in sie . Jeder erhielt eine einzige Infusion, die etwa 10 Milliarden Zellen , zwischen Mai 2009 und Juli 2012 .
Ab 4 Wochen nach der Infusion, sechs der Patienten wurden aus einer antiretroviralen Therapie insgesamt bis zu 12 Wochen genommen , während die anderen sechs blieb auf Behandlung.
Der Zweck einer Phase I-Studie ist es, Sicherheit und , wie gut Patienten vertragen die Behandlung zu testen. Die Forscher berichten, die Infusionen waren sicher und verträglich , und modifizierten T-Zellen weiterhin während des Follow- up-Besuche bei den Patienten fortbestehen.
Die Studie zeigte auch, die Technik zeigt Versprechen in Fähigkeit, HIV zu unterdrücken. Die Viruslast sank bei vier Patienten , deren Behandlung 4 Wochen unterbrochen.
Auch bei einem der Patienten sank die Viruslast unter die Nachweisgrenze - die Forscher keine Spur von HIV in den Körper des Patienten finden. Sie später entdeckt der Patient bereits eine natürliche Kopie des CCR5 -Gen-Mutation hatten .
Co-Autor Bruce L. Levine , ein Professor in Krebs-Gen -Therapie , erklärt:
" Da die Hälfte der Versuchsperson CCR5 -Gene wurden natürlich gestört wurde das Gen Bearbeitung Ansatz am Kopf anfangen zu bauen durch Erben die Mutation von einem Elternteil zur Verfügung gestellt. Dieser Fall gibt uns ein besseres Verständnis für die Mutation und die Reaktion des Körpers auf die Therapie , die Öffnung eine weitere Tür zum Studium . "
Der nächste Schritt ist , die Therapie mit Patienten, die eine größere Anzahl von modifizierten T-Zellen und verbesserte Möglichkeiten zur Unterstützung der mehreren Zellen bestehen in den Körper, um so nahe an eine funktionelle Heilung zu erzielen testen.
Das Nationale Institut für Allergien und Infektionskrankheiten (NIAID ) , das Penn Center für AIDS Research, Clinical Trials Unit und Sangamo BioSciences finanziert und unterstützt die Studie.