Ein neuer von Forschern an der University of Missouri School of Medicine entwickelt Gentherapie hat gezeigt , Mäuse vor einer lebensbedrohlichen Herzerkrankung , verursacht durch zu schützen Muskeldystrophie .
" Dies ist eine neue therapeutische Allee ", sagte Yi Lai , PhD, der führende Autor der Studie und Forschungs-Assistent Professor in der MU School of Medicine der Abteilung für Molekulare Mikrobiologie und Immunologie . "Dies ist nur ein erster Schritt , aber wir hoffen, dass dies zu einer Behandlung für Menschen mit dieser verheerenden Herzerkrankung , die eine der häufigsten Todesursachen für Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie ist zu führen."
Etwa einer von 3500 Kindern , vor allem Jungen , mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) geboren. Sie erleben eine fortschreitende Auszehrung der Muskeln, beginnend in den Beinen und Becken. Kinder mit DMD haben Schwierigkeiten beim Gehen, und die meisten benötigen Rollstühle von 12 Jahren .
Wie DMD verbraucht die Skelettmuskeln, es verursacht auch das Herz zu verfallen. Ein geschwächtes Herz tötet bis zu 40 Prozent der Menschen mit DMD , in der Regel von ihren 20er oder frühen 30er Jahren . DMD stammt mit Mutationen in einem einzigen Gen . Seit mehr als zwei Jahrzehnten haben die Forscher untersucht mit Hilfe der Gentherapie , eine experimentelle Behandlung , um das fehlerhafte Gen mit einer gesunden Kopie zu ersetzen .
Die jüngste Studie MU , jedoch nicht versuchen, das fehlerhafte Gen zu ersetzen. Die Forscher gezielt eine andere Gen - ein mit der Herz eingebautes System zur Beantwortung beteiligt Herzinfarkt und anderen Notfällen .
Diese gezielte Gen exprimiert ein Protein namens nNOS . Während kurzfristige Belastungen aktiviert nNOS kurz an der Regulierung des Herzens. Die MU Forscher das Gen verändert , um eine effizientere Übertragung der nNOS -Gen auf Mäuseherzen zu ermöglichen.
Sieben Monate nach der Gentherapie, die Mäuse , die die Behandlung erhielten , zeigten eine signifikant verbesserte Gesamt Gesundheit des Herzens. Auf den meisten Krankheitsindikatoren, die Forscher fanden heraus , dass die Behandlung geschützt ihr Herz vor Schäden von DMD .
"Die Studie zeigte zum ersten Mal , die eine modifizierte nNOS Gen könnte durch Gentherapie geliefert werden , die Herzen der Mäuse von Duchenne-Muskeldystrophie zu schützen ", sagte Duan Dongsheng , PhD, Co-Autor der Studie und Professor Margaret Mulligan Proctor in Medical die Forschung an der MU School of Medicine.
" Da nNOS schützt gegen mehrere Herzerkrankungen, diese Methode könnte ein Tag für die Behandlung von anderen Herzerkrankungen , wie ausgedehnt werden herzfehler oder einen Herzinfarkt ", sagte Duan .
Die Technik ist in einem frühen Stadium der Entwicklung und wird mehr Forschung erfordern, bevor mögliche Anwendungen beim Menschen untersucht werden .
Die Studie, die " teilweise Wiederherstellung der Herzfunktion mit ΔPDZ nNOS im Alter von MDX- Modell der Duchenne Kardiomyopathie ", wurde vor kurzem in Human Molecular Genetics veröffentlicht . Zusammen mit Lai und Duan , andere Studie Autoren gehören Junling Zhao, Forschungs-Techniker , Yongping Yue, Senior Research Spezialist und Nalinda B. Wasala , Doktorand , alle MU Abteilung für Molekulare Mikrobiologie und Immunologie .