Angeborene Taubheit kann durch Gentherapie rückgängig gemacht werden

Eine neue Gentherapie rückgängig machen kann Hörverlust durch einen genetischen Defekt in einem Mausmodell für angeborene Taubheit verursacht, nach einer präklinischen Studie veröffentlicht Cell Pressin der Zeitschrift Neuron. Die Ergebnisse stellen eine vielversprechende therapeutische Allee für potenziell Behandlung von Personen , die taub geboren werden.

"Dies ist das erste Mal, dass eine erbliche , genetische Hörverlust erfolgreich bei Labormäusen behandelt worden , und als solche ist ein wichtiger Meilenstein für die Behandlung genetischer Schwerhörigkeit beim Menschen ", sagt Senior Studie Autor Lawrence Lustig von der University of California , San Francisco .

Schwerhörigkeit ist eine der häufigsten menschlichen Sinnesdefizitenund sie sich aus Schäden an Haarzellen im Innenohr . Etwa die Hälfte der Fälle von angeborenem Hörverlust durch genetische Defekte verursacht . Allerdings sind die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten - hören Verstärkungseinrichtungen und Cochlea-Implantate - nicht das Hören auf ein normales Niveau . Korrektur der zugrunde liegenden genetischen Defekte hat das Potenzial, wieder voll Gehör , aber frühere Versuche, umzukehren Hörverlust durch genetische Mutationen verursacht , waren nicht erfolgreich .

Diese Herausforderung in der neuen Studie, Lustig und sein Team von Mäusen mit erblicher Taubheit durch eine Mutation in einem Gen für ein Protein namens vesikulären Glutamattransporter -3 ( VGLUT3 ) Codierung verursacht . Dieses Protein ist entscheidend für die inneren Haarzellen , um Signale, die Vernehmung zu senden. Zwei Wochen, nachdem die Forscher lieferte die VGLUT3 Gen in das Innenohr durch eine Injektion wurde Anhörung in allen Mäusen wiederhergestellt. Diese Verbesserung dauerten zwischen 7 Wochen und eineinhalb Jahren, als erwachsene Mäuse wurden behandelt und mindestens neun Monate bei neugeborenen Mäusen erhielt die Behandlung.

Die Therapie nicht beschädigen das Innenohr , und es ist sogar in der inneren Haarzellen korrigiert einige strukturelle Defekte . Da das spezifische Gen-Delivery -Methode verwendet, ist sicher und wirksam bei Tieren , die Ergebnisse vielversprechend für zukünftige Studien am Menschen . " Seit Jahren haben Wissenschaftler an der Möglichkeit der Gentherapie als potenzielle Heilmittel für Taubheit Hinting worden ", sagt Lustig . " In dieser Studie haben wir nun eine sehr reale und großer Schritt auf dieses Ziel hin . "