Puricase First New Drug Behandlungsansatz für Gicht In 40 Jahre, könnten Revolutionieren Behandlung für einige

Die erste neue Klasse von Medikamenten , um in 40 Jahren zur Behandlung von chronischen hervor Gicht hat das Potenzial, den Ausblick für Tausende von Patienten, die keine von derzeit verfügbaren Therapien profitieren radikal verändern , so das Medikament die Entwickler SAVIENT Pharmaceuticals Inc. , die Phase -II-Daten auf der diesjährigen Jahrestagung der Europäischen Gemeinschaft Rheumatologie , EULAR präsentiert.

Puricase (PEG- Uricase ) , ein Medikament derzeit in Phase -III-Studien wurde in kleineren Studien gezeigt worden, um schnell zu beseitigen Körper speichert überschüssige Harnsäure ( Urat ) . Harnsäure kann zur Bildung von Kristallen, die in Gelenkgewebe ablagern führen , wo sie sich anreichern als Tophi Schmerzen und Entzündung . Oft sind diese Klumpen zusammen, um entstellende Knötchen bilden . Gicht ist als die schmerzhafteste aller rheumatischen Bedingungen beschrieben.

SAVIENT Pharmaceuticals Inc , die kleine New Jersey ansässige Unternehmen, das die Behandlung , sagt Puricase ist ein mit Polyethylenglykol rekombinante Form des Schweine Enzym Uricase . Alle Säugetiere mit Ausnahme des Menschen und Primaten produzieren die Uricase Enzym, das bricht Harnsäure so dass nur sehr geringen Mengen in den Blutkreislauf keine unerwünschten Wirkungen . Uricase wandelt Harnsäure in die mehrere wasserlösliche Metaboliten Allantoin , die leicht ausgeschieden werden können .

Das Medikament wird von zweistündige intravenöse Infusionen alle zwei oder vier Wochen verabreicht und würde wahrscheinlich ursprünglich für Patienten mit Hyperurikämie angegeben werden - überschüssiges Blut Harnsäurespiegel , was zu schweren tophaceous Gicht, beständig oder intolerant gegenüber konventioneller Therapie .

In den USA etwa 3 bis 5 Millionen Menschen leiden an Gicht und ähnliche Zahlen werden in Europa betroffen. Eine Tendenz, die Bedingung zu entwickeln ist genetisch festgelegt , aber Weißbier und Verbrauch von Purin-reiche , proteinreiche Nahrungsmittel zu einem kleinen Teil in der Entwicklung beteiligt ist. Gicht entwickelt sich typischerweise bei Männern in ihren 40ern oder 50ern oder weniger häufig bei Frauen nach Wechseljahre . Die Behandlung wird entweder auf die Hemmung der Produktion von Harnsäure oder Erhöhung seiner Ausscheidung beruht. Darüber hinaus können Gewebeentzündung mit Colchicin behandelt werden, oder nicht-steroidale entzündungshemmende Medikamente (NSAIDs).

Ein Medikament, das die Produktion von Harnsäure vermindert durch Hemmung ein weiteres Enzym , Xanthinoxidase - etwa 2 Millionen Menschen in den USA sind mit Allopurinol Tabletten behandelt. Bis zu 5 Prozent der Patienten sind nicht in der Lage Allopurinol tolerieren , jedoch wegen der Nebenwirkungen , von denen die schwerwiegendste ist eine lebensbedrohliche Überempfindlichkeitsreaktion . In anderen Fällen kann das Medikament unwirksam. Etwa ein Viertel bis ein Drittel aller Gicht-Kranken - rund eine halbe Million Menschen in den USA -Entwicklung Tophi und Gichtanfällen trotz konventioneller Therapie , sagte SAVIENT Chief Medical Officer von Zeb Horowitz .

Puricase hat in Phase II-Studien zur Plasmaharnsäurespiegelund Gicht Tophi erfolgreich und schnell zu verringern gezeigt worden. Präsident und CEO Christopher Clement sagte dazu: ? Puricase wird zunehmend zu den rheumatischen Gemeinschaft als möglichen Durchbruch Behandlung für diese seltene Gicht Patientenpopulation erfasst. ? Anekdotische Berichte zeugen von Patienten auf Puricase Behandlung finden sich in der Lage, normale Schuhe wieder tragen oder verwenden Sie die Finger richtig , stellte er fest.

SAVIENT präsentierte mehrere Plakate auf EULAR . Eines zeigte Foto- und radiologischer Hinweise auf die dramatischen Auswirkungen, die Puricase kann bei Personen, die andere Behandlungen versagt haben zu erreichen . Daten der Phase II zeigen, 8 mg PEG- Uricase alle zwei Wochen erreicht rasche Senkung der Plasma-Urat unter Zielwerte , die beibehalten wurden 92 Prozent der Studiendauer . Vorbehandlung Ebenen der 9,1 mg / dl wurden auf eine mittlere Plasma-Urat Niveau der 1,4 mg / dl über 12 Wochen reduziert. Ein Niveau von 6 mg / dl ist erforderlich, um Aufflackern zu vermeiden.

Dr. Herbert Baraf , ein US- Rheumatologen und Puricase trialist aus Wheaton , Maryland , USA, die konventionelle Behandlung , wenn eine wirksame , senkt den Harnsäurespiegel sehr langsam unter bis zu fünf Jahren , um die vollständige Auflösung von schmerzhaften Gichtknoten zu erhalten. Puricase ist jedoch in der Lage, Harnsäure Kristall speichert radikal zu reduzieren innerhalb von drei bis 12 Monaten.

? Viele Ärzte und Patienten glauben älteren Therapien sind suboptimal und wollen bessere Behandlungen ,? kommentierte Dr. Horowitz . Frühe Intervention mit Puricase als Alternative zur konventionellen Therapie könnte möglicherweise verhindern die Ansammlung von Harnsäure-Kristalle , die Tophi zu bilden und zu halten Patienten erleben Leuchten, schlug er vor. Dies würde jedoch muss das Thema weiterer Untersuchungen sein . Puricase müssten über sechs bis 12 Monaten nur verabreicht werden, um Körper speichert der Harnsäure zu beseitigen. Da Harnsäure speichert Jahrzehnte dauern , um auf das Niveau , wo sie Symptome verursachen aufzubauen , könnte keine weitere Behandlung erforderlich sein. Die meisten Gicht Therapien müssen jedoch regelmäßig für das Leben genommen werden.

SAVIENT hat Weltrechte an Puricase , die ursprünglich von den Forschern an der Duke University in North Carolina entwickelt wurde und wird sie in den USA selbst zu vermarkten. Es bemüht sich derzeit um eine Partnerschaft mit der Europäischen Gesellschaft zu Puricase für den europäischen Markt zu entwickeln Gicht .

Durch Olwen Glynn Owen
glynnowen@macline.co.uk

http://www.savientpharma.com