SAVIENT Pharmaceuticals erhält Complete Response Letter Von US-amerikanischen Food and Drug Administration für Krystexxa (TM)

SAVIENT Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: SVNT ) bekannt gegeben, dass das Unternehmen eine complete response letter ' der amerikanischen Food and Drug Administration (FDA ) erhalten die besagt, dass die FDA kann zu diesem Zeitpunkt nicht für Krystexxa genehmigen des Unternehmens Biologics License Application (BLA ) (TM) ( pegloticase ) als Behandlung für chronische Gicht in Patienten, die auf eine konventionelle Therapie .

Das complete response letter ' der FDA zitiert Mängel mit dem Abschnitt der Chemie , Herstellung und Kontrollen (CMC) des BLA und lieferte auch die aktuellen Entwurf der vorgeschlagenen Kennzeichnung und weitere Leitlinien in Bezug auf eine Risikobewertung und Mitigation Strategy ( REMS ) ( Medication Guide und Kommunikationsplan ) . Die Gesellschaft beabsichtigt, unverzüglich eine Sitzung mit der FDA zu diskutieren und zu klären, die Probleme in der Complete Response Letter angehoben. Unter FDA-Vorschriften , glaubt das Unternehmen , dass dieses Treffen eine Sitzung "Typ A" gilt , was bedeutet, dass die FDA würde mit dem Unternehmen innerhalb von 30 Tagen nach Erhalt der Besprechungsanfrage zu erfüllen.

Eine der Fragen, die von der FDA in den Complete Response Letter angehoben adressiert einen Wechsel von der Gesellschaft in dem vorgeschlagenen Verfahren zur Herstellung Krystexxa für kommerziellen Gebrauch . Die FDA hat festgestellt, dass die Vergleichbarkeit der Daten für die Verwendung des vorgeschlagenen kommerziellen Herstellungsverfahren hergestellt Material vorgelegt war nicht ausreichend , um zu zeigen , dass sie repräsentativ für die verwendet werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Krystexxa in seiner klinischen Phase -3-Studien zu etablieren Material war . Die FDA erklärte, dass das Unternehmen über die Möglichkeit, entweder Rückgriff auf und Validierung des Herstellungsprozesses zu Krystexxa für die Phase- 3 produzieren klinischen Studien oder die Durchführung zusätzlicher Vergleichbarkeit klinischer Studien unterstützen die Verwendung von Krystexxa mit dem vorgeschlagenen kommerziellen Herstellungsverfahren hergestellt verwendet . Das Unternehmen geht derzeit davon aus , dass sie versuchen, dieses Problem durch Rückgriff auf und Revalidierung des Herstellungsprozesses zu Krystexxa für die klinischen Studien der Phase 3 zu erzeugen anzugehen.

Die Complete Response Letter erklärte auch, dass die FDA hat festgestellt , dass ein REMS ist für Krystexxa aus notwendig :

- Eine Medication Guide , um die sichere und wirksame Anwendung des Krystexxa von Patienten zu gewährleisten

- Einen Kommunikationsplan angewiesen, Gesundheitswesen wahrscheinlich Krystexxa verschreiben, um die Verbreitung von Informationen über die Risiken von schweren Infusionsreaktionen und mögliche Unterstützung Anaphylaxie Das Risiko von schweren Nebenwirkungen bei der Verabreichung Krystexxa Patienten mit Glucose-6- phopshate Dehydrogenase ( G6PD) Defizit und schwere kardiovaskuläre Ereignisse und

- Ein Prüfplan zur Überwachung und Bewertung der Wirksamkeit der Medication Guide und Kommunikationsplan in der Kommunikation mit Patienten und Ärzten ein Verständnis für die Risiken der Krystexxa Behandlung.

Die Complete Response Letter enthalten zusätzliche CMC Kommentare zu Anzugsfertigungsparameterund Verengung analytischen Daten mit der kommerziellen Produktion assoziiert konzentriert. Das Unternehmen wurde auch darüber informiert , dass seine Wiedervorlage bei der FDA als Antwort auf den Complete Response Letter muss eine Aktualisierung der Sicherheitsdaten von allen laufenden Studien umfassen . Darüber hinaus hat der Gesellschaft Wirkstoff Hersteller BTG - Israel bereits einen Arbeitsplan auf die Bemerkungen , die aus der FDA vor der Zulassung Inspektion der BTG - Israel Produktionsstätte und ein zufriedenstellendes Kontrollbericht wird vor der Genehmigung von Krystexxa erforderlich sanieren ist.

"Während unsere Zeitleiste zur Wiedervorlage bei der FDA unterliegen einer Reihe von Unsicherheiten , die wir noch glauben, dass wir Fertigstellung unseres Wiedervorlage für Anfang 2010 Wir hoffen, mehr Klarheit über den geplanten Zeitrahmen haben, nachdem wir uns mit der FDA zu diskutieren Ziel der Complete Response Letter ", erklärte Paul Hamelin , Präsident SAVIENT Pharmaceuticals. "Auch wenn wir glauben, wir haben erhebliche Fortschritte in Richtung der potenziellen endgültigen Genehmigung Krystexxa gemacht , haben wir auch noch viel zu tun mit der FDA , um diese offenen Fragen zu lösen. Wir sind entschlossen, fleißig arbeiten, um diese Fragen mit dem Ziel, den Erhalt der endgültigen Genehmigung Adresse für Krystexxa , damit wir diese Therapie für diese chronischen Gicht-Patienten , die unter dieser lähmenden , schwächenden Krankheit leiden, und keine anderen Behandlungsmöglichkeiten zu bieten. "

Das Unternehmen glaubt, dass seine Wiedervorlage wird auf alle Mängel des Wettbewerbs Response Letter zitiert zu reagieren und zu einer neuen Prescription Drug User Fee Act erwartet Aktionsdatumentweder zwei oder sechs Monate nach dem Datum der Wiedervorlage des Unternehmens führen , je nach der FDA die Einstufung der Wiedervorlage .

ÜBER Krystexxa (TM)s

Krystexxa (TM) ( pegloticase ) eine PEGylierte Uricase Enzyms für die Behandlung von chronischen Gicht in Patienten, die auf konventionelle Therapie gedacht. Gicht feuerfesten auf eine konventionelle Therapie tritt bei Patienten , die nicht auf den Blutharnsäurespiegel und deren Anzeichen und Symptomen nur unzureichend mit Xanthinoxidasehemmern gesteuert auf die maximale medizinisch geeigneten Dosis oder bei denen diese Medikamente kontraindiziert sind zu normalisieren.

ÜBER SAVIENT PHARMACEUTICALS , INC

SAVIENT Pharmaceuticals, Inc. ist ein spezialisiertes biopharmazeutisches Unternehmen auf die Entwicklung und Vermarktung pharmazeutischer Produkte , die unerfüllte medizinische Bedürfnisse in beiden Nischen und breitere Spezialmärkten gezielt ausgerichtet. Krystexxa (TM) ( pegloticase ), das ein PEGyliertes Uricase Enzyms für die Behandlung von chronischen Gicht in Patienten, die auf konventionelle Therapie vorgesehen ist : SAVIENT wurde ein Produkt entwickelt. SAVIENT exklusiv lizenziert weltweiten Rechte an der Technologie, um Krystexxa bezogenen , früher als Puricase (R) bezeichnet , von der Duke University und Mountain View Pharmaceuticals, Inc. fertigt auch SAVIENT und Zubehör Oxandrin (R) ( oxandrolone Tabletten, USP) CIII in der US

In die Zukunft gerichtete SPRACHE

Alle Aussagen über historische Fakten in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen sind zukunftsgerichtete Aussagen , die eine Reihe von Risiken , Trends und Unsicherheiten, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse und Leistungen erheblich von den in diesen Aussagen beschriebenen erheblich unterscheiden können . Zu diesen Risiken, Trends und Unsicherheiten sind in einigen Fällen außerhalb unseres Einflussbereichs . Wörter wie " antizipieren", " glauben", " schätzen", " erwarten", " beabsichtigen", " planen", " werden " und ähnliche Begriffe kennzeichnen solche vorausschauenden Aussagen , wenn nicht alle zukunftsorientierten Aussagen auf diese Weise kenntlich gemacht Wörter . Insbesondere Aussagen über potenzielle FDA die Marktzulassung für Krystexxa (TM) ( pegloticase ), ein Treffen mit der FDA , um die Complete Response Letter diskutieren , die Rückkehr zu und die Erneuerung der Phase-3- Herstellungsverfahren , die Bedingungen einer REMS -Programm , der Zeitpunkt einer Wiedervorlage bei der FDA als Reaktion auf den Complete Response Letter und der Wirksamkeit und Sicherheit von Krystexxa sind zukunftsgerichtete Aussagen . Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten erhebliche Risiken und Unsicherheiten und gehen von unserer Beurteilung und Interpretation der derzeit verfügbaren Daten und Informationen , unsere klinischen Phase-3 -Daten , unser gegenwärtiges Verständnis der Complete Response Letter und auf den gegenwärtigen Erwartungen , Annahmen, Schätzungen und Prognosen, Informationen über unser Unternehmen und den biopharmazeutischen und Spezialitätenpharmaindustrie, in denen wir tätig sind. Wichtige Faktoren, die unsere Fähigkeit, die Dinge in diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören angesprochen zu erreichen, beeinflussen können , sind aber nicht beschränkt auf, die Möglichkeit , dass die FDA weitere Fragen bezüglich der BLA für Krystexxa heben oder zu verlangen, dass wir weitere klinische Studien durchzuführen , unsere Fähigkeit zur Kommerzialisierung und Marktakzeptanz von Krystexxa ; Schwierigkeiten bei der Finanzierung; potenzielle Entwicklung alternativer oder wirksameren Produkten durch Mitbewerber; Abhängigkeit von Dritten bei der Herstellung , Vermarktung und den Vertrieb viele unserer Produkte ; wirtschaftliche, politische und andere Risiken im Zusammenhang mit Auslandsgeschäften; Risiken der Aufrechterhaltung des Schutzes für unser geistiges Eigentum ; Risiken einer nachteiliger Ausgang des geistigen Eigentums Rechtsstreitigkeiten; und Risiken, die mit strengen staatlichen Regulierung der biopharmazeutischen Industrie und andere wichtige Faktoren, die ausführlicher in unseren Berichten an die Securities and Exchange Commission eingereicht , setzen verbunden , auf die die Anleger für weitere Informationen verwiesen . Wir sind vielleicht nicht gelingt, diese Pläne , Vorhaben oder Erwartungen in unseren zukunftsgerichteten Aussagen bekannt , und Sie sollten kein unangemessenes Vertrauen auf unseren zukunftsgerichteten Aussagen , die nur zum Zeitpunkt der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung an die Aktionäre zu sprechen. Die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse wesentlich von den Plänen , Absichten und Erwartungen in den zukunftsweisenden Aussagen , die wir machen offen abweichen. Unsere zukunftsgerichteten Aussagen spiegeln nicht die potenziellen Auswirkungen künftiger Akquisitionen, Fusionen , Dispositionen , Joint Ventures oder Investitionen, die wir machen . Wir haben nicht eine Politik der Aktualisierung oder Überarbeitung von zukunftsgerichteten Aussagen und , sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist, übernehmen keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren .

Quelle: SAVIENT Pharmaceuticals, Inc.