Zöliakie Phase-2a- Studie mit ALV003 , Positive Ergebnisse

Nach einer Ankündigung heute von Alvine Pharmaceuticals, Inc. , der Phase 2a klinischen Studie der ALV003 positive Ergebnisse , demonstriert seine Fähigkeit, gluteninduziertenDarm Verletzungen der Schleimhaut in serologisch negativen abzuschwächen Zöliakie Patienten erhalten eine glutenfreie Diät für ein oder mehrere Jahre .

Die Ergebnisse der Studie werden am 24. Oktober auf der 19. United European Gastroenterology ( UEGW ) in Stockholm gegen Ende des aktuellen Nachrichten präsentiert. Der vollständige Bericht (# OP050B ) kann derzeit auf dem UEGW Website www.uegw11.uegf.org eingesehen werden.

Peter Green , MD, Direktor der Zöliakie- Center und Professor für klinische Medizin an der Columbia University College of Physicians und Chirurgen , kommentierte :



" Es liegen noch keine zugelassenen Therapien für Zöliakie . Strenge , lebenslange Einhaltung einer glutenfreien Diät ( GFD ) ist die aktuelle Standardtherapie und die einzige Behandlungsoption für diese Patienten , aber nicht bieten eine umfassende Lösung . "Er fuhr fort zu sagen , dass : " . Eine GFD nicht vollständig verhindern, dass Exposition gegenüber Gluten und hat keinen Einfluss auf die zugrunde liegende Ursache der Erkrankung , die möglicherweise verlassen Patienten anfällig für Magen-Darm- Symptome und ernsthafte langfristige gesundheitliche Folgen "

Design und Ergebnisse der Phase-2a- Studie

Die Forscher führten eine doppelblinde , Placebo- kontrollierten Phase- 2a klinischen Studie mit 41 gut kontrolliert , gut charakterisierten Erwachsenen Zöliakie-Patienten . Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten täglich entweder mit ALV003 oder Placebo zur Zeit der Einnahme von 2 g Gluten ( Brotkrumen ) verabreicht werden für die Dauer von sechs Wochen .

Alle Teilnehmer wurden einer Dünndarmbiopsiezu Beginn der Studie und am Ende des sechswöchigentäglichen Gluten Herausforderung. Die Studie der primäre Endpunkt war die Darmzotten Morphometrie ( Zotte Höhe : Crypt Tiefe oder Vh : Cd) , gemessen an der Grundlinie und nach sechs Wochen . Forscher festgestellt, die sekundären Endpunkte in Bezug auf intraepithelialen Lymphozyten ( IEL ) Dichte , gastrointestinale Symptome wie Magen-Darm- Symptom Rating Scale ( GSR ) Partituren, Zöliakie- Serologie , Sicherheit und Nebenwirkungen gemessen.

Die Biopsie- Ergebnisse der 34 auswertbaren Zöliakie-Patienten ergab, dass Dünndarms Verletzungen der Schleimhaut war wesentlich geringer in der ALV003 - Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe nach sechs Wochen (p = 0,013 ) . Daten zeigten auch, wesentliche statistische Abweichungen in IEL Veränderungen und Änderungen sowohl alpha / beta und gamma / delta T - Lymphozyten- Teilmengen .

GSR Partituren bewiesen richtungs stetig mit morphologischen Veränderungen in der Darmschleimhaut zu sein , was bedeutet, dass mit weniger Darmschleimhaut Verletzung der GSR -Score war auch durchweg niedriger . Die Forscher beobachteten, keine wesentlichen Änderungen in der Zöliakie- Serologie . Die Placebo-Gruppe häufiger unerwünschte Ereignisse im ganzen mit mehr als 10 % der Teilnehmer , die an Blähungen, Flatulenz , Aufstoßen , Bauchschmerzen und Durchfall .

Daniel Adelman , Chief Medical Officer bei Alvine Pharmaceuticals erklärte:

"Basierend auf den Ergebnissen dieser Studie konsequent durchgeführt , glauben wir, dass die klinische Proof-of- Prinzip erreicht wurde. Wir bereiten derzeit eine Phase-2b- Studie von ALV003 bei Zöliakie -Patienten gezielt im Jahr 2012 zu beginnen "

Zöliakie

Über 6 Millionen Menschen in der E.U. und USA leiden an Zöliakie , der häufigsten Autoimmunerkrankung , die eine erworbene Autoimmunerkrankung , die bei genetisch anfälligen Personen entwickelt Beschädigung der Schleimhaut des Dünndarms und vor der Aufnahme von Teilen der Nahrung wichtig, gesund zu bleiben verhindern, dass es ist .

Der Schaden aufgrund einer Reaktion auf das Essen Gluten, das in Weizen, Gerste und Roggen ist . Eine systemische Erkrankung , die viele Organsysteme , führt Zöliakie chronischen Magen-Darm- Symptome, wie Übelkeit, Durchfall, und Verstopfung . Gegebenenfalls kann es zu schweren Erkrankungen , wie zum Beispiel führen Anämie . Osteoporose , Malabsorption , end- stage renal disease , malignen Erkrankungen , Infektionen und erhöhte Sterblichkeit . Derzeit ist die einzige Möglichkeit der Behandlung für Zöliakie -Patienten ist , eine strenge , lebenslange glutenfreie Diät ( GFD ) zu folgen , da es keine zugelassenen Therapien zur Verfügung.



Zwölffingerdarm des Menschen mit Zöliakie - siehe Bogenausschnitte von Falten und "geknackt - Schlamm" Aussehen der Schleimhaut


Über ALV003

Entwickelt als potentielle Therapie für Zöliakie-Patienten wird ALV003 in Verbindung mit einer glutenfreien Diät verabreicht, und enthält eine Mischung von zwei rekombinanten Gluten - spezifischen Proteasen , EP -B2, einem Cystein -Protease und PEP eine Prolylendopeptidase . Die oral verabreichten Gemisch zielt Gluten, die Zerlegung in kleine Fragmente , die in vitro vermindert Immunogenität . Derzeit ALV003 erlebt Phase 2 der klinischen Entwicklung.

Geschrieben von Petra Rattue