Jazz Pharmaceuticals und UCB Anmelden Zweite Phase -III-Studie von Natriumoxybat bei Patienten mit Fibromyalgie erreicht primären Endpunkt

Jazz Pharmaceuticals , Inc. (Nasdaq : JAZZ ) und UCB ( Euronext Brüssel : UCB ) gab heute positive vorläufige Top-Line- Ergebnisse der zweiten von zwei Phase -III-Studien von Natriumoxybat ( JZP -6) für die Behandlung von Fibromyalgie . Bestätigung der positiven Ergebnisse der ersten Phase-III- Studie , diese internationale , Placebo-kontrollierten Studie von Natriumoxybat Fibromyalgie eingesetzt erreicht seine wichtigsten Endpunkte. Wie in der ersten randomisierten , doppelblinden Studie Fibromyalgie , Natriumoxybat deutlich verringert Schmerzen und Müdigkeit und verbesserte tägliche Funktion und Patienten globalen Eindruck der Veränderung. Natriumoxybat wurde nicht von den Regulierungsbehörden für die Behandlung von Fibromyalgie untersucht und wird nicht für diesen Einsatz zugelassen .

" Fibromyalgie ist eine chronische Erkrankung , gekennzeichnet durch weit verbreitete Schmerzen , nicht erholsamer Schlaf , chronische Müdigkeit und psychische Belastung ", sagte ich Jon Russell, MD, Ph.D., Forschungsleiter in der ersten Phase-III- Studie und Associate Professor für Medizin, Abteilung für Klinische Immunologie und Rheumatologie und Direktor, Universitäts Clinical Research Center der University of Texas Health Science Center in San Antonio. " Natriumoxybat hat eine positive Wirkung auf eine Reihe von Symptomen der Fibromyalgie gezeigt , und somit einen erheblichen Einfluss auf die Lebensqualität des Patienten zu haben."

Der zweite 14 -Wochen- Studie der Phase III , in den USA und in sieben europäischen Ländern durchgeführt enthalten 573 erwachsenen Patienten mit Fibromyalgie zu einer von drei Behandlungsarme randomisiert : Natriumoxybat 4,5 g / Nacht , Natriumoxybat 6 g / Nacht , oder Placebo . Das primäre Zielkriterium , sowohl von US- und EU angesehen Regulierungsbehörden als klinisch bedeutungsvollen Endpunkt war der Anteil der Patienten, die mindestens 30 Prozent Verringerung der Schmerzen von der Basislinie erreicht werden, um auf dem Schmerz visuellen Analogskala (VAS) basiert Endpunkt. Die Daten der Fibromyalgie Auswirkungen Questionnaire ( FIQ ) als Schmerz VAS Daten in der EU als gleichermaßen relevant FIQ Daten werden von US-Regulierungsbehörden als unterstützende Daten.

In der Top -line Ergebnisse signifikant mehr Patienten mit Natriumoxybat behandelt wurden, 30 Prozent oder mehr Verbesserung ihrer Schmerzen im Vergleich zu mit Placebo behandelten Patienten . Von den Patienten, die Natriumoxybat -Behandlung, 35% der Patienten auf 4,5 g / Nacht und 35 % der Patienten unter 6 g / Nacht berichtet, dieses Niveau der Schmerzlinderung auf den Schmerz VAS im Vergleich zu 20% der Patienten unter Placebo . Diese Ergebnisse waren statistisch hoch signifikant .

Körperliche Funktionsfähigkeit und die Fähigkeit, alltägliche Aufgaben zu erledigen Patienten , wie sie in der FIQ gemessen , waren statistisch hoch signifikant von Placebo für die 4,5 g / Nacht -Dosis und für die 6 g / Nacht -Dosis. Natriumoxybat behandelten Patienten berichteten auch statistisch hoch signifikante Verbesserung der Müdigkeit, ein weiteres häufiges Symptom der Fibromyalgie.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse ( größer als oder gleich zu fünf Prozent und mindestens das Doppelte der Rate von Placebo ) waren Übelkeit, Schwindel , Erbrechen, Schlaflosigkeit , Ängstlichkeit, Schläfrigkeit, Müdigkeit, Muskelkrämpfe und periphere Ödeme . Natriumoxybat wurde im Allgemeinen gut vertragen, wobei die Mehrzahl der berichteten unerwünschten Ereignisse waren mild bis mittelschwer .

"Diese Ergebnisse unserer zweiten Phase- III-Studie bestätigt die positiven Ergebnisse der ersten Phase-III- Studie , sind ein bedeutender Meilenstein für Jazz Pharmaceuticals ", sagte Bruce Cozadd , Chairman und Chief Executive Officer von Jazz Pharmaceuticals . " Ich möchte die Ermittler , Patienten und Jazz Pharmaceuticals Mitarbeiter, die uns vervollständigen diese Studie beigetragen haben. "

" UCB wird an der Verbesserung der Lebensbedingungen der Menschen mit schweren Erkrankungen des ZNS verpflichtet", sagte Iris Löw -Friedrich , Chief Medical Officer von UCB . "Die positiven Ergebnisse der beiden Phase III-Studien sind ermutigend und legen nahe, dass vorbehaltlich der behördlichen Genehmigung , kann dies eine neue Behandlungsoption für Menschen mit Fibromyalgie zu bieten. "

Nur vorläufige Top-Line- Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten sind in dieser Zeit zur Verfügung. Weitere Analysen sind geplant , auch unter Berücksichtigung von zusätzlichen sekundären Endpunkte . Jazz Pharmaceuticals rechnet die Einreichung eines Zulassungsantrags für Natriumoxybat in die US Food and Drug Administration (FDA) von Ende 2009 UCB mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA) zu konsultieren , um den Weg in die Zukunft zu definieren. UCB hat die exklusiven Vermarktungs- und Vertriebsrechte an Natriumoxybat für Fibromyalgie in Europa und einigen anderen Ländern außerhalb von Nordamerika und Registrierungen entsprechend zu verwalten.

Quelle
Jazz Pharmaceuticals, Inc.