Studienziele
Die während der EuCornea Kongress vorgelegt Poster beschreibt die vorläufigen Ergebnisse der Phase-I -Segment der Reparo Studie, einer randomisierten, doppelblinden , Placebo-kontrollierten Phase-I / II-Studie . Das Segment der Phase II-Studie wird derzeit an 39 Standorten in 9 europäischen Ländern im Gange und soll die Sicherheit, Wirksamkeit, und Dosis-Wirkungs- Behandlung mit rhNGF Augentropfen bei Patienten mit Stadium 2 (persistent Epitheldefekt ) oder Stufe 3 ( Hornhautgeschwür ) neurotrophic Keratitis , die nicht zu den nicht-chirurgische medizinische Behandlungen derzeit verfügbaren ansprachen .
Allgemeine Aspekte des Forschungsprotokolls
Achtzehn Patienten wurden in der Phase-I- Segment der Studie beteiligt . Diese Themen wurden entweder rhNGF verabreicht in Form von Augentropfen bei zwei unterschiedlichen Dosierungen (10 oder 20 & mgr; g / ml) oder Augentropfen , die das Placebo . Die Behandlung wurde sechsmal pro Tag acht Wochen lang wiederholt. Der primäre Endpunkt der Studie war die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung und sekundären Zielen gehörten die Hornhautwundverschluss, zusätzlich zu der Verbesserung der Sehschärfe und Empfindlichkeit der Hornhaut .
Das Segment der Phase II der Reparo Studie derzeit , sieht die Anwerbung von weiteren 156 Patienten , eingeteilt nach dem vorgenannten Behandlungsschema . Derzeit ist die Studie in einem fortgeschrittenen Stadium des Registrierungsprozesses , mit über 90 Patienten eingeschrieben . Der primäre Endpunkt der Studie ist es, die vollständige Heilung der Hornhaut zu bewerten.
Weitere Ziele der Studie eine Bewertung der Ebene der Hornhautsensibilität , Sehschärfe, Tränen Funktion und Wirksamkeit der Behandlung über die Zeit.
rhNGF kurzem erhielt die Bezeichnung eines Orphan Drug zur Behandlung von neurotropen Keratitis von der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA.
Es wird erwartet , dass rhNGF wird sich in den nächsten Monaten für den gleichen Pathologie in Kompetenzzentren in der Behandlung von Hornhauterkrankungenin den Vereinigten Staaten untersucht werden.
Die wichtigsten Ergebnisse
Obwohl die Daten noch maskiert (was bedeutet, dass es noch nicht möglich zu wissen, welche Patienten rhNGF erhalten und die Patienten, die Placebo erhielten ) , die Daten aus der Phase-I- Segment der Reparo Studie zeigen eine gute Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil bei Patienten betroffen neurotrophic Keratitis . Die Verabreichung von rhNGF oder der Placebo , in der Tat, hat zu keinen signifikanten systemischen oder Augennebenwirkungen führen.
Im VAS -Score wurde eine erhebliche Reduzierung der Symptome, die mit neurotrophen Keratitis assoziiert beobachtet , wie verschwommenes Sehen ( -24% ) , Brennen ( -16% ) , Fremdkörpergefühl (-9%) , Juckreiz (-8%) , und Photophobie (-14 %).
Ferner ist in 73 Prozent der behandelten Patienten , die vollständige Schließung der Hornhautwunde wurde beobachtet, die in einem von drei Fällen wurde mit einer Verbesserung der Empfindlichkeit der Hornhaut verbunden. Es dauerte weniger Zeit für die Hornhautwunde in der Gruppe, die mit der höchsten Konzentration von rhNGF behandelt wurde, zu heilen.
Schließlich wurde bestätigt, dass die Patienten, die ein Fortschreiten in der Größe des Hornhautwunde gezeigt , während des Segment Phase I als auch im Verlauf der Strecke von der Phase II-Studie , war mit dem Placebo behandelt wurden .
Was bedeutet die verfügbaren Daten decken ?
Die Studie zeigt, die Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung mit rhNGF zur ophthalmischen Verwendung , ohne wesentliche systemische oder ophthalmischer Komplikationen. Die ersten Beobachtungen , obwohl sie von vorläufiger Natur sind , auch ermutigende Anzeichen hinsichtlich der Wirksamkeit . Um zuverlässige Daten zur Wirksamkeit haben jedoch wäre es notwendig die vollständigen Ergebnisse aus der Studie derzeit zu haben , nach der Immatrikulation abgeschlossen ist und die Daten zu den behandelten Patienten im Zusammenhang analysiert wurde .
Über rhNGF
rhNGF , das rekombinante humane Nervenwachstumsfaktor durch Dompé entwickelt wurde, ist identisch mit dem Protein natürlich durch den Körper erzeugt wird, und fördert die Entwicklung und das Überleben von Nervenzellen , einschließlich der Netzhaut. NGF ( Nervenwachstumsfaktor ) wurde von Rita Levi Montalcini , der den Nobelpreis für Medizin und Physiologie 1986 für ihre Arbeit ausgezeichnet wurde entdeckt. Das Protein stimuliert das Wachstum , die Wartung und das Überleben von Nervenzellen , die neben den Zellen der Hornhaut und der Netzhaut. Die Hornhaut , insbesondere eine dichte Innervation , ungefähr 400 -mal dichter als die der Haut. Die Behandlung mit einem rhNGF basierte ophthalmische Lösung zielt darauf ab, die Hornhaut Innervation , die durch die Krankheit , um die Wiederherstellung der Sehfunktion zu fördern beeinträchtigt wurde , wieder herzustellen . In Zukunft können rhNGF auch als nützlich erweisen bei der Behandlung anderer Formen von Augenkrankheiten , wie es für die Retinitis pigmentosa oder bei der Behandlung von über Glaukom und trockene Auge-Syndrom aufgrund seiner innovativen Wirkmechanismus.neurotrophe Keratitis
Neurotrophe Keratitis ist eine seltene , schwere degenerative Erkrankung des Auges, für die es derzeit keine Heilung , gekennzeichnet durch fortschreitende Schädigung der Hornhaut , die Hornhautperforation mit daraus folgender Verlust der Sehkraft führen kann. Neurotrophe Keratitis kann durch verschiedene klinische Augenerkrankungen , wie Herpes- corneale Infektionen ( verursacht werden Herpes zoster und simplex) , Augenoperationen , Missbrauch topische Medikamente , Verwendung von Kontaktlinsen und sogar systemische Erkrankungen wie Diabetes oder Vitamin A-Mangel . Es betrifft weniger als 1 von 5.000 Menschen in der Welt.