SAGE Therapeutics, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das neuartige Medikamente zur zentralen Nervensystems (ZNS) Erkrankungen , neue Daten auf der American Epilepsy Society (AES) Jahrestagung , die einen neuartigen Mechanismus und Ansatz für die Behandlung von Status epilepticus zu offenbaren (SE) vorgelegt angekündigt und neue , oral bioverfügbare Verbindungen, die an verbesserten Therapien für chronische Epilepsie führen kann.
" Epilepsie ist bei vielen Erkrankungen des ZNS , die eine kritische ungedeckten Bedarf ", sagte Al Robichaud , Ph.D., Chief Scientific Officer von SAGE . "Diese Daten unterstreichen robusten Chemieplattform SAGE sowie unsere Fähigkeit, entwerfen und entwickeln Moleküle, die einen direkten Einfluss auf spezifische Mechanismen beteiligt Epilepsie und anderen ZNS-Erkrankungen . Unser Fokus auf GABAA- Rezeptormodulation ist im Gegensatz zu früheren Bemühungen , eröffnen ein erhebliches Potenzial , um Krankheiten ohne die aktuellen Therapien zu behandeln. "
GABAA -Rezeptoren sind ein attraktives Ziel für die Behandlung einer Vielzahl von ZNS-Störungen, einschließlich akuter und chronischer Anfälle. Herkömmliche Ansätze zur Hemmung oder Aktivierung der GABA -Weg haben mit erheblichen Toxizitäten in Verbindung gebracht. SAGE einzigartige und proprietäre Ansatz der positive und negative allosterische Modulation des GABAA-Rezeptors " Feinabstimmung " der Hirnaktivität und hat das Potenzial , um effektiver zu behandeln, diese Krankheiten , während die Begrenzung der schädlichen Nebenwirkungen mit vielen ZNS- Therapien gesehen .
Der SAGE -Team hat SAGE -547 , eine proprietäre Entwicklung für die Behandlung für SE , die starke Aktivität an beiden synaptischen und außer synaptischen GABAA-Rezeptoren hat und hat sich gezeigt, Krampfanfälle und SE wirksam behandeln in präklinischen Studien entwickelt. In den Ergebnissen am AES Treffen vorgestellt , SAGE Forscher beschreiben neue Verbindungen, die oral bioverfügbar , selektiv für den GABAA-Rezeptors sind und zeigen, robuste Anti-Anfall -Aktivität in präklinischen Modellen . Diese Ergebnisse könnten zu neuen Therapien für die Behandlung von chronischer Epilepsien und WaisengenetischerEpilepsien wie Fragiles X-Syndrom , Dravet -Syndrom und Rett-Syndrom führen .
" Wir sind schnell in die Klinik mit unserem Hauptprogrammin einem Status epilepticus , und diese zusätzlichen neuartigen oralen Verbindungen haben das Potenzial, schnell folgen ", sagte Jeff Jonas , CEO von SAGE . " Wir sind entschlossen, bessere Therapien für Patienten dringend wirksamere Behandlungen für schwächende ZNS-Störungen ermöglichen. "
Die Untersuchung wurde in einem Poster mit dem Titel auf der AES Jahrestagung in Washington, DC vorgestellt "Generation von synthetischen neuroaktive Steroide mit starken positiven modulatorische Aktivität an GABAA synaptischen und Extra- synaptischen Rezeptoren für die Behandlung von Epilepsie "