Eine Reihe von Studien vor acht Jahren von Harvard Stem Cell Institute ( HSCI ) Wissenschaftler damit begonnen, einen Bericht veröffentlicht , der nur ein wichtiger Schritt bei der Suche zu sein , um in Echt Behandlungen zu entwickeln führen kann Amyotrophe Lateralsklerose , ALS, oder Lou -Gehrig-Krankheit .
Die Ergebnisse von Harvard-Professor für Stammzell und Regenerationsbiologie ( HSCRB ) Kevin Eggan und Kollegen hat auch funktional gleiche Ergebnisse in der menschlichen motorischen Neuronen in einer Laborschale und in einem Mausmodell der Krankheit erzeugt , was zeigt, dass die Modellierung menschlicher Krankheiten mit maßgeschneiderten Stammzellen im Labor könnten in Zukunft relativ schnell beseitigen einige der Tierversuche .
Die neue Studie, veröffentlicht in Science Translational Medicine veröffentlicht wurde, zeigen, dass die Verbindungen bereits in klinischen Studien für andere Zwecke möglicherweise aussichtsreicher Kandidat Therapeutika für ALS. Die Harvard Autoren fanden, dass genetisch Eingriff in den Weg diese Medikamente wirken auf erhöhte Überlebenszeit eines ALS- Tiermodell 5-10 Prozent , und während das ist ein langer Weg von Härten der Allgemeinen tödliche neurodegenerative Erkrankung , "jede ALS Patienten wäre begeistert diese Lebensverlängerung ", sagte Eggan , die die Krankheit in einem Teller -Konzept voran.
Sophie De Boer , ein Doktorand in Eggan Labor , ist der erste Autor der Science Translational Medicine Papier.
Diese neueste Entdeckung dürfte sich in Richtung klinischer Studien in weniger als einem Jahr drücken Sie die zweite große ALS Entdeckung von Eggan Labor . Der HSCI Stammzellbiologeund seine Neurowissenschaften und Neurologie Mitarbeiter am Massachusetts General Hospital in Boston und Kinderkrankenhaus, eine klinische Phase I -Studie mit einem Medikament bereits zugelassen für die Vorbereitung Epilepsie die Eggan und Kollegen entdeckt beruhigt Krankheit verbundenen elektrischen Erregbarkeit der Motoneuronen bei ALS erfolgt.
In einem Papier 2007 Eggan und Kollegen zeigten, dass Gliazellen , Hintergrundzellen im Nervensystem , in Degeneration der Motoneuronen in einem Mausmodell der ALS beteiligt. Und im folgenden Jahr die Forscher berichtet, dass die gleiche Sache wurde in der menschlichen motorischen Neuronen von Patienten Stammzellen aus geschieht, und schlug vor, dass Prostanoid- Moleküle , eine Gruppe von Stoffen beteiligt Entzündung in der alles von Schmerzen im Zusammenhang mit Schwangerschaft , könnte eine Rolle spielen in den Gliazellen .
Die Forscher berichteten, haben sie bestätigt, gibt es eine Änderung in Prostanoid -Rezeptoren in den gial Zellen eine Rolle spielen bei der ALS und genetische und chemische Versuche zeigten , daß dies eine wichtige Rolle spielen bei der ALS . Sie berichten weiters, dass, wenn die bewirkt Rezeptor blockiert, die ALS Beschädigung durch die Gliazellen geführt wird reduziert.
Das neueste Werk , sagt Eggan , zuerst in menschlichen motorischen Neuronen in einer Schüssel gemacht , und dann in einem Mausmodell der ALS ", so dass in der Tat diese Stammzellmodellsprädiktiv für etwas, das in einem ganzen Tier passieren kann , und es ist wichtig , weil es zeigt, dass dies wirklich ein wichtiges Ziel für eine therapeutische ALS . Wenn wir diesen Rezeptor in einem ALS- Patienten zu verhindern , könnten wir verlangsamen das Fortschreiten der Krankheit , und das wäre ein großer Schritt sein. "
Eggan sagte " ein Merkmal der Gliazellen bei ALS , die Motoneuronen angreifen , dass sie höher Ausdruck dieser Prostanoid- Rezeptor aufweisen . Entfernen nur einer der beiden Kopien des Rezeptors in den Gliazellen hatte einen Einfluss auf die Verlängerung der Lebensdauer " von die aLS- Mäuse ", sagte Eggan und " Hemmung durch ein Medikament ist unwahrscheinlich, dass eine Wirkung so vollständig wie ein Knockout in den Mäusen zu haben. "
Eggan sagte, dass Versuche an menschlichen Stammzellen generierte ALS Motoneuronen zeigen auch, dass , "wenn wir zu verhindern , dass die Rezeptor in den ALS -Zellen mit einer Chemikalie , die Zellen verlieren ihre Toxizität für Motoneuronen
" Dies ist eine sehr aufregende Zeit für alle, deren Leben durch ALS bedroht , und es ist aufregend für mein Labor ", sagte Eggan . "Zuerst haben wir kürzlich einen Weg , die wir denken, ist wichtig für die Degeneration im Motor Neuron identifiziert , und jetzt haben wir diesen Weg in Zellen außerhalb des Motoneuronen gefunden . Dies hat Potenzial, einen sehr wesentlichen Einfluss auf das, was in ALS geschieht. "