GW Pharmaceuticals plc, ein biopharmazeutisches Unternehmen, das auf die Entdeckung , Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapeutika auf eigenen Cannabinoid- Produktplattform , hat angekündigt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan -Bezeichnung zu GW Prüfpräparat Epidiolex gewährt Epilepsie .
Zusätzlich zu dieser Ausweisung von der EMA , GW hat Fast-Track- von der US Food and Drug Administration (FDA) für Epidiolex in der Behandlung des Dravet -Syndrom sowie seltene Bezeichnungen sowohl Dravet -Syndrom und Lennox-Gastaut -Syndrom ( erteilt LGS ) . GW ist im Begriff, eine vollständige klinische Entwicklungsprogramm für Epidiolex bei der Behandlung von sowohl Dravet -Syndrom LGS und beginnen , mit führenden pädiatrischen Epilepsiespezialistenin den USA die erste Phase durch in den kommenden Wochen beginnen 2/3 klinischen Studie ist .
Am 14. Oktober GW angekündigt aktualisiert Arzt Berichte Epidiolex Behandlungseffekt bei Kindern und jungen Erwachsenen mit therapieresistenter Epilepsie Teilnahme an open-label, " Expanded-Access " Studien . Von den 58 Patienten, die in diesem Bericht , hatten 12 Patienten Dravet -Syndrom. Diese Dravet -Syndrom-Patienten berichteten über eine mediane Gesamtreduzierung der Krampfanfallshäufigkeitvon 51% -72 % in einer Reihe von Zeitpunkten und analysiert . Die häufigsten Nebenwirkungen waren Somnolenz und Müdigkeit .
" Dravet -Syndrom stellt eine sehr erheblichen, nicht gedeckten Bedarf in Europa und eine deutliche therapeutische Herausforderung , da viele der Kinder, die an diesem Zustand sind resistent gegen aktuelle Behandlungen und haben alle Möglichkeiten ausgeschöpft ", so Justin Gover , GW -Vorstandsvorsitzender . " GW ist nun fort eine vollständige klinische Entwicklungsprogramm für Epidiolex in Dravet -Syndrom , und sieht dem Beginn dieses Programms in den kommenden Wochen . Wir glauben, dass die klinische Wirksamkeit und Sicherheit Daten kürzlich auf Epidiolex Unterstützung GW Vertrauen in die Aussichten letztlich ermöglicht Kindern veröffentlicht mit Dravet -Syndrom auf der ganzen Welt den Zugang zu einem zugelassenen verschreibungspflichtigen CBD Medizin zu haben. "
Die EMA Ausweisung ist ein Status zu einem Arzneimittel für die Anwendung gegen eine seltene Erkrankung ( Prävalenz der Erkrankung in der Europäischen Union darf nicht mehr als 5 von 10.000 sein ) gedacht zugeordnet und ermöglicht eine pharmazeutische Firma , von Anreizen durch die EU zu profitieren Entwicklung eines Medikaments zur Behandlung , Vorbeugung oder Diagnose einer Krankheit , die lebensbedrohende oder eine chronische Invalidität nach seltenen Krankheit ist . Diese Anreize können ermäßigte Gebühren und Schutz vor Wettbewerb zählen , sobald das Medikament auf den Markt gebracht .
Über Dravet -Syndrom
Dravet -Syndrom, auch als schwere myoklonische Epilepsie des Kindesalters ( SMEI ) bekannt , ist eine seltene und katastrophal Form der Epilepsie , für die es derzeit keine Heilung . Anfälle beginnen im ersten Lebensjahr in einem ansonsten normal entwickelten Kind. Initial Anfälle sind meist längere Ereignisse ( Status epilepticus ) und , im zweiten Jahr des Lebens, entstehen andere Anfallstypen . Alle Anfallsformen sind bemerkenswert resistent gegen medizinische Therapie und die Prognose für die Dravet -Syndrom ist schlecht. Personen mit Dravet -Syndrom vor einer höheren Inzidenz von SUDEP ( plötzliche und unerwartete Todesfälle bei Epilepsie ) und haben Begleiterkrankungen , die auch brauchen, um richtig verwaltet werden, verbunden. Kinder mit Dravet -Syndrom haben diesen Zustand nicht entwachsen , und es jeden Aspekt des täglichen Lebens betrifft.