SAGE Therapeutics hat angekündigt, dass SAGE -547 , ein allosterischer Modulator von GABAA-Rezeptoren , wurde verwendet, um super- refraktären Status epilepticus ( SrSe ) in zwei pädiatrischen Patienten zu behandeln. Die Forschung, die hier in den Annals of Neurology veröffentlicht wurde, ist der erste Bericht über SAGE -547 -Behandlung bei Kindern. Nach der Behandlung mit SAGE -547 , Auflösung Status epilepticus (SE) wurde bei beiden Patienten nach dem Absetzen von Vollnarkose Infusionen keine schwerwiegenden arzneimittelbedingten Nebenwirkungengezeigt . Beide Patienten wurden mit SAGE -547 unter behandelt Notfall - verwenden Investigational New Drug Applications.
"Feuerfeste Status epilepticus ist ein medizinischer Notfall mit einem hohen Risiko für schlechte Ergebnis . In beiden Fällen hatte der Patient in einem medizinisch induzierten gesetzt worden Koma zur Kontrolle von Anfällen , und es gab mehrere erfolglose Versuche, den Patienten von Anästhetika vor der Behandlung zu entwöhnen ", sagte Mark Wainwright , MD, Ph.D. , Leiter der pädiatrischen neurocritical Pflegeprogramm an der Northwestern University Feinberg School of Medicine und leitende Autor . die Studie "Es gibt keine wirklich wirksame Behandlungen für Feuerfest Status epilepticus - es ist unglaublich spannend , mit einer neuen Therapie , die sowohl Kinder und Erwachsene von dieser Störung betroffen helfen können zu arbeiten."
Der erste Patient , der an Ann behandelt wurde
Der zweite Patient , ein zweijähriges Mädchen , mit SE präsentiert mit einer fiebrigen Erkrankungen entstehen . SAGE -547 wurde über vier Tage infundiert und zwischen 96 und 120 Stunden verjüngt . SE hat nach SAGE -547 Behandlung und 12 Tage nach Abschluss der Behandlung mit SAGE -547 alle Antikrampftherapienwurden eingestellt . Sie wurde in der stationären Rehabilitation übergeben und ist nun in der Lage zu gehen und zu sprechen. Bei beiden Patienten gab es keine von keinem der Labortests festgestellt schwerwiegenden arzneimittelbedingten Nebenwirkungen.
" Die Sterblichkeit bei refraktären Status epilepticus kann so hoch sein wie 35 Prozent , und bisher haben pädiatrischen Patienten nicht in Studien teilgenommen, um die Wirksamkeit der SAGE -547 zu testen ", sagte Stephen Kanes , MD, Ph.D., Chief Medical Officer von SAGE und Co-Autor der Studie. " Unsere laufenden Phase 1 / 2-Studie viel versprechende Ergebnisse bei erwachsenen Patienten mit super- refraktären Status epilepticus ergab , und wir freuen uns über die Möglichkeit der Bereitstellung dieser Behandlung für Kinder, auch. "
Über SAGE -547
SAGE -547 ist ein allosterischer Modulator sowohl synaptischen und außer synaptischen GABAA-Rezeptoren . GABAA-Rezeptoren sind weithin als validierte Angriffspunkte für Arzneimittel für eine Vielzahl von ZNS-Erkrankungen angesehen , mit jahrzehntelanger Forschung und mehrere zugelassene Medikamente gegen diese Rezeptorsysteme . SAGE -547 ist eine intravenöse Mittel in Phase 1/2 der klinischen Entwicklung als Zusatztherapie , Therapie , kombiniert mit aktuellen Therapieansätze , für die Behandlung von SrSe sowie in einer klinischen Sondierungs Phase 2-Studie zur Behandlung von essentiellem Tremor .
Über Status epilepticus (SE)
SE ist eine lebensbedrohliche Erkrankung, die Beschlagnahme in jedes Jahr rund 150.000 Menschen in den USA, von denen 30.000 SE Patienten sterben auftritt. [1] Wir schätzen, dass es 35.000 Patienten mit SE in den USA, die in der Intensivstation im Krankenhaus verbringen müssen (ICU) eines jeden Jahres. Eine SE Patienten zunächst mit Benzodiazepinen behandelt werden, und wenn keine Antwort, wird dann mit anderen, Second-Line, Anti-Anfall Medikamente behandelt. Wenn die Beschlagnahme besteht, nachdem der Zweitlinientherapie wird der Patient als mit refraktären SE (RSE) diagnostiziert wurde, gab auf die Intensivstation und in eine medizinisch Koma gelegt. Derzeit gibt es keine Therapien, die speziell für RSE genehmigt; aber die Ärzte verwenden in der Regel Anästhetika, um die Koma auslösen und sofort die Beschlagnahme. Nach einem Zeitraum von 24 Stunden wird der Versuch unternommen, den Patienten von den Anästhetika entwöhnen zu beurteilen, ob oder ob nicht die Anfallsbedingung behoben ist. Leider können nicht alle Patienten auf die Entwöhnung Versuche, wobei der Patient in der medizinisch Koma gehalten werden. An diesem Punkt wird der Patient als mit SrSe diagnostiziert. Derzeit gibt es keine Therapien spezifisch für SrSe genehmigt.