Die US Food and Drug Administration hat heute Cerdelga ( eliglustat ) für die langfristige Behandlung von erwachsenen Patienten mit Typ-1- Form der Gaucher-Krankheit , bei Menschen, die nicht genug produzieren, eines Enzyms namens Glucocerebrosidase tritt eine seltene genetische Krankheit disorder.Gaucher . Die Enzymmangel verursacht Fettmaterialien in der Milz, Leber und Knochenmark erhalten. Die wichtigsten Zeichen der Gaucher-Krankheit sind Leber und Milz Erweiterung , geringe Zahl roter Blutkörperchen ( Anämie ) , Verminderte Zahl der Blutplättchen und Knochenproblemen .
Cerdelga ist eine harte Gelatinekapsel, die eliglustat dass oral eingenommen wird . Bei Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ-1 , verlangsamt sich das Arzneimittel nach unten die Herstellung der Fettstoffe durch Hemmung des Stoffwechsels , die sie bildet . Typ-1- Gaucher-Krankheit wird auf etwa 6.000 Menschen in den Vereinigten Staaten auswirken.
" Die heutige Zulassung bietet eine weitere wichtige Behandlungsoption für Patienten mit Typ- 1-Gaucher- Krankheit", sagte Amy G. Egan, MD, MPH, der stellvertretende Direktor des Office of Drug Evaluation III in der FDA Center for Drug Evaluation und Forschung . " Darüber hinaus erhielt Cerdelga Orphan-Drug- von der FDA , was Ausrichtung der Agentur und Engagement für die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten. "
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Cerdelga wurden in zwei klinischen Studien mit 199 Teilnehmern mit Typ-1 -Gaucher-Krankheit untersucht.
In einer randomisierten, doppelblinden, wurden Placebo-kontrollierte, multizentrische klinische Studie die Sicherheit und Wirksamkeit von Cerdelga in 40 Teilnehmer mit Typ -1-Gaucher -Krankheit , die nicht zuvor eine Enzymersatztherapie erhalten hatten, ausgewertet. Probanden erhielten das Medikament bei einer Anfangsdosis von 42 mg zweimal täglich , wobei die meisten der Gabe einer Dosis von 84 mg zweimal täglich nach vier Wochen . Die Studienteilnehmer weiterhin die Droge für neun Monate.
Im Vergleich zu Placebo Behandlung mit Cerdelga ergab eine größere Verringerung der Milz Volumen vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie ( von der 39. Woche) , primäre Endpunkt der Studie ist . Cerdelga führte auch stärkere Verbesserung der Lebervolumen , Anzahl der Blutplättchen und der roten Blutkörperchen ( Hämoglobin) Ebene , im Vergleich zu Placebo .
Die andere Studie versucht, die Sicherheit zu bestimmen, und die Wirksamkeit der Cerdelga Vergleich zu Ersatztherapie bei 159 Teilnehmer mit Typ -1-Gaucher -Krankheit zuvor behandelten Enzym stabilisiert und auf eine Enzymersatztherapie . Die Patienten in der Studie erhielten entweder die Enzymersatztherapie Drogen Imiglucerase oder Cerdelga . Die Studie zeigte, dass die Behandlung mit Cerdelga führte zu ähnlichen Stabilisierung der Hämoglobinwert , Thrombozytenzahl und Milz und Leber Volumen Imiglucerase .
Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen in der klinischen Studien waren Cerdelga Müdigkeit . Kopfschmerzen , Brechreiz, Durchfall . Rückenschmerzen , Schmerzen in den Extremitäten und Schmerzen im Oberbauch .
Cerdelga wird von Cambridge, Massachusetts, ansässige Genzyme gefertigt.