Pfizer Inc. und Protalix BioTherapeutics , Inc. hat bekannt gegeben, dass die US Food and Drug Administration (FDA) genehmigt ELELYSO
"Die Zulassung von ELELYSO an pädiatrischen Patienten mit Typ-1- Gaucher-Krankheit zu behandeln, bietet Ärzten eine weitere Behandlungsoption für diese seltene und potentiell schwächende Krankheit ", so Rory O'Connor, Senior Vice President, Global Medical Affairs Global Innovative Pharma Business, Pfizer Inc. "Das pädiatrische Indikation , zusammen mit der jüngsten Ankündigung , dass ELELYSO erhalten koscher-Zertifikat von der Orthodox Union (OU) , verstärkt das kontinuierliche Engagement von Pfizer für die Bedürfnisse der Gaucher Gemeinschaft."
Die Sicherheit und Wirksamkeit von ELELYSO wurden in vierzehn Kindern mit Typ-1- Gaucher-Krankheit in zwei klinischen Studien untersucht . Der erste Versuch bestand aus neun Patienten in einer 12-monatigen , multizentrischen, doppelblinden, randomisierten Studie bei nicht vorbehandelten Patienten im Alter von zwei bis 13 Jahren. Am Ende der 12-monatigen Studie wurde die therapeutische Wirksamkeit von ELELYSO gezeigt , wie durch eine Abnahme in der Milz und Leber Volumen und eine Zunahme der Plättchenzahl gemessen. Ein zweiter Versuch bestand aus 5 Kindern im Alter von 6 bis 16 Jahren , die unter Imiglucerase zu ELELYSO schaltet wurden . Die Studie war eine 9-Monats , multizentrische, offene, einarmige Studie in Patienten, die erhalten hatte Behandlung mit Imiglucerase bei Dosierungen im Bereich von 9,5 Einheiten / kg bis 60 Einheiten / kg alle zwei Wochen für ein Minimum von 2 Jahre . ELELYSO wurde für 9 Monate in der gleichen Dosierung wie vorherige Imiglucerase -Dosis für jeden Patienten verabreicht . Falls erforderlich, wurde eine Anpassung der Dosierung während der Studie , um die Stabilität der klinischen Parameter zu erhalten erlaubt. Mittlere Milz und Leber Volumen , Thrombozytenzahl und der Hämoglobinwertblieb bis 9 Monaten ELELYSO Behandlung stabil.
Die empfohlene Dosierung von ELELSYO für nicht vorbehandelten Erwachsenen und Kindern 4 Jahre und älter beträgt 60 Einheiten pro kg Körpergewicht die jede zweite Woche als 60 bis 120 minütige intravenöse Infusion .
Patienten, die zuvor auf eine stabile Dosierung von Imiglucerase behandelt wird empfohlen, die Behandlung mit ELELYSO bei der gleichen Dosis anfangen , wenn sie wechseln von Imiglucerase zu ELELYSO . Dosisanpassung basierend auf Erreichung und Aufrechterhaltung eines therapeutischen Ziele eines jeden Patienten hergestellt werden.
Schwere Überempfindlichkeitsreaktionen , einschließlich Anaphylaxie , Wurden bei einigen Patienten mit ELELYSO behandelt aufgetreten. Die häufigsten Nebenwirkungen für ELELYSO in klinischen Studien waren Juckreiz , Rötungen, Kopfschmerzen , Gelenkschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten , Bauchschmerzen, Erbrechen, Müdigkeit . Rückenschmerzen , Schwindel, Übelkeit und Hautausschlag. Erbrechen traten häufiger bei Kindern als bei Erwachsenen .
"Während die Typ-1- Gaucher-Krankheit in der Kindheit oder im Erwachsenenalter manifestieren , die Krankheit immer häufiger in der Kindheit präsentiert ", sagte Paige Kaplan , MB, BCh , Abschnitt für Biochemische Genetik ( Stoffwechselkrankheiten ) , Kinderkrankenhaus von Philadelphia. "Es ist wichtig , dass die Kinder mit dieser Krankheit Zugang zu einer Reihe von der FDA zugelassene Behandlungsmöglichkeiten, die wirksam sind, zu haben."
Als Teil seiner laufenden Engagement für Adresse die medizinischen Bedürfnisse von Menschen mit seltenen Krankheiten , bietet Pfizer auch ein spezielles Förderprogramm - genannt Gaucher Personal Support (GPS) - für Menschen mit Morbus Gaucher . Pfizer GPS ist ein One-Stop- Ressource für die persönliche Unterstützung der Patienten und Fach pharmazeutische Dienstleistungen für Patienten und medizinisches Fachpersonal . Pfizer GPS beschäftigt engagierte und fürsorgliche Team von Gesundheitsfachkräftezur Verfügung , um Patienten mit Gaucher-Krankheit und ihre Betreuer mit Erstattung Unterstützung , Koordination und Ortung Infusion Dienstleistungen und laufenden Apotheke Support helfen. Mit Pfizer GPS , Patienten und Angehörigen der Gesundheitsberufe können alle Support-Services 24/7 Zugriff über eine gebührenfreie Telefonnummer 1-855 - ELELYSO ( 1-855-353-5976 ) .
ELELYSO zur Injektion als 200 Einheiten pro Fläschchen geliefert und ist nur auf Rezept erhältlich .
Weitere Informationen über die Gaucher-Krankheit , besuchen Sie bitte www.ELELYSO.com .