Die Forscher sagen, dass sie ein vielversprechendes Ziel für neue Medikamente, die in der Lage, den Prozess Fibrose bei systemischer Sklerose oder Sklerodermie umkehren könnte entdeckt haben - eine seltene Erkrankung, die Abkürzungen das Leben vieler Patienten und für die es keine Heilung oder wirksame Behandlung .
Richard Neubig , Professor und Vorsitzender der Abteilung für Pharmakologie und Toxikologie an der Michigan State University und Kollegen festgestellt, eine Kern genetische Signalweg, aktiviert Sklerodermie und zeigte, kann im Mäuse mit Hilfe eines kleinen Moleküls schaltet werden.
Sie berichten ihre Studie im Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics .
Sklerodermie ist eine seltene Autoimmunerkrankung , was geschieht , wenn das Immunsystem macht zuviel Narbengewebe - wie in einem Versuch , um Schäden an Gewebe zu reparieren - wodurch es mit zuviel Kollagen ( ein Prozess als Fibrose bezeichnet) zu verdicken.
Es gibt zwei Arten von Sklerodermie - lokalisierte und systemische Sklerose. In Morphea oft geschieht die Fibrose in der Haut, die dicker und progressiv weniger flexibel wird . Systemische Sklerose tritt mit variablen Grad der Hautfibrose , aber sie sich auf andere Organe zu , wodurch Härten des Gewebes in der Lunge, Nieren, Darm und Herz.
Schätzungen zufolge rund 300.000 Amerikaner haben Sklerodermie , von denen ein Drittel haben die systemische Form .
Wie bei vielen komplexen Autoimmunerkrankungen , die im Erwachsenenalter beginnen , replizieren Tiermodellen einige, aber nicht alle Merkmale der Krankheit, die es schwierig macht, zu studieren und Konten für die Langsamkeit der Fortschritte in diesem Bereich .
Die meisten , die Patienten können vom aktuellen Behandlungen erwarten, ist eine Verringerung der Entzündung - Es gibt keine wirksame Behandlung oder Heilung .
Aber diese neue Studie könnte über all das zu ändern, so Prof. Neubig , der Co -geführte der Forschung sein , erklärt:
"Diese Forschung zeigt, dass durch die Hemmung dieses Hauptsignalweges, können wir Fibrose blockieren - . Die Verdickung des Gewebes, die mit der Krankheit tritt "
Arzneimittel, die ein oder zwei Signalwege bekannt, die Krankheit verursachen existieren blockieren - aber Sklerodermie kann durch eine der vielen Wege ausgelöst werden , sagen die Forscher.
Der Unterschied , dass diese Studie macht, ist , dass die Forscher glauben, dass sie den Kern -Signalwegs , der den Hauptschalter für alle Signalwege wirft identifiziert.
Der Kern -Signalwegs wird als MRTF / SRF Gentranskription Weg , und die Forscher führten Experimente an Kultur und Mäusen , um eine neue niedermolekulare Inhibitor dieses Weges zeigen, kann dieser Hauptschalter drehen und umgekehrt die Fibrose Prozess.
Jetzt müssen sie diesen Erfolg im Labor zu übersetzen , zu zeigen, es funktioniert bei Menschen.
" Mit der Freigabe dieses Core-Switch als eine tragfähige Medikament Ziel können wir nun unsere Arbeit , um die chemischen Verbindungen zu verbessern , so dass sie auch weiterhin mit Dosen , die für Menschen geeignet sind, zu arbeiten. Es ist auf jeden Fall vielversprechend ", sagt Prof. Neubig .
Er fügt hinzu, dass die Feststellung konnte deutlich die Lebensqualität für Sklerodermie-Patienten zu verändern und stark zu verlängern das Leben der systemischen Patienten.Die Mittel für die Studie kam aus einer Familie Michigan - Jon und Lisa Rye - die Erfahrung aus erster Hand von Sklerodermie und ihre Auswirkungen haben . Weitere Mittel kamen aus der Sklerodermie Cure Fund, einer Crowdfunding -Website von der Familie festgelegt .
Im Oktober 2013 Medical News Today gelernt von einem anderen spannenden Entwicklung in diesem Bereich , in dem Forscher verhindert wird und umgekehrt Fibrose in Mäusen mit steifen Haut -Syndrom.